Quali sono stati i punti salienti della ricerca dell’EAN nelle patologie neuromuscolari?

Nella sessione sui punti salienti all’EAN [European Academy of Neurology (Accademia europea di neurologia)], il Professor Benedikt Schoser dell’Università Ludwig-Maximilians di Monaco, Germania, ha esaminato alcune delle presentazioni principali sulle patologie neuromuscolari, tra cui studi relativi a:

  • Miastenia gravis
  • atrofia muscolare spinale (Spinal Muscular Atrophy, SMA)
  • Distrofia muscolare di Duchenne

Lo studio di fase 3 ADAPT, riportato da Mantegazza et al (OPR-026), ha valutato la sicurezza e l’efficacia di efgartigimod in pazienti con miastenia gravis generalizzata. Efgartigimod, somministrato per via endovenosa, è un frammento Fc dell’anticorpo umano Immumoglobulina G1 (IgG1) che riduce il riciclo delle IgG e i livelli di autoanticorpi patogeni.