Uno studio multicentrico presentato al congresso virtuale della Società mondiale del muscolo (World Muscle Society, WMS) 2021 ha introdotto un nuovo endpoint digitale, basato sulla tecnologia con device indossabile, chiamato Velocità di passo 95° centile (Stride Velocity 95th Centile, SV95C), che riflette accuratamente le normali prestazioni quotidiane della deambulazione nei pazienti affetti da distrofia muscolare di Duchenne (DMD).
La nuova valutazione degli esiti clinici (Clinical Outcome Assessment, COA) in formato digitale è stata riconosciuta da parte dell’Agenzia europea per i medicinali (European Medicines Agency), consentendo ai medici e agli sviluppatori di farmaci di valutare l’efficacia di un nuovo farmaco utilizzando questo endpoint.
Per determinare la validità clinica e la reattività di SV95C, la Dott.ssa Melanie Annoussamy di Sysnav, a Vernon, Francia, e colleghi, provenienti da centri in Svizzera, Regno Unito e Belgio, hanno misurato SV95C in 125 pazienti con DMD in fase deambulatoria (5-14 anni di età) con almeno 50 ore di registrazioni da un device indossabile portato alla caviglia.