I dati di follow-up a lungo termine della sperimentazione COMET mostrano un miglioramento sostenuto della funzione polmonare e motoria con avalglucosidasi alfa (AVAL) nei pazienti con malattia di Pompe a esordio tardivo, secondo i dati presentati alla conferenza della WMS [World Muscle Society (Società mondiale del muscolo)] 2022.
COMET era una sperimentazione randomizzata di fase 3 che ha confrontato l’efficacia e la sicurezza di AVAL con l’alglucosidasi alfa (ALGLU). Entrambe le terapie sono state somministrate a una dose di 20 mg/kg ogni 2 settimane per 49 settimane.