Una sperimentazione di steroidi sintetici evidenzia benefici modesti nei pazienti con DMD

Secondo i nuovi dati presentati al congresso virtuale della Società mondiale del muscolo (World Muscle Society, WMS) 2021, il trattamento a lungo termine con vamorolone ha prodotto modesti miglioramenti funzionali e velocità di crescita normali nei pazienti con distrofia muscolare di Duchenne (DMD) ed è sembrato essere ben tollerato.

Il Professor Eric Hoffman, professore di scienze farmaceutiche e preside di facoltà associato per la ricerca, Università di Binghamton (Binghamton University), New York, Stati Uniti, ha presentato i risultati di un’estensione di 24 mesi allo studio in aperto di 24 settimane condotto dal Gruppo cooperativo internazionale di ricerca neuromuscolare (Cooperative International Neuromuscular Research Group, CINRG).