Trattamenti per la SMA: presentazione di nuovi dati sull’uso a lungo termine

Diversi studi presentati alla conferenza virtuale ICNA/CNS 2020 hanno fornito nuovi dati sui trattamenti per l’atrofia muscolare spinale (Spinal Muscular Atrophy, SMA).

Il dott. Jerry Mendell del Centro per la terapia genica presso il Nationwide Children’s Hospital di Columbus, Ohio, Stati Uniti, ha descritto i risultati del follow-up a lungo termine di 13 pazienti con SMA di tipo 1 trattati con la terapia genica onasemnogene abeparvovec.

Il dott. Mendell ha affermato che è stata ottenuta una risposta duratura e sostenuta per un periodo fino a 5,2 anni (nella coorte trattata alla dose terapeutica) dopo la somministrazione in pazienti di età fino a 5,6 anni. I traguardi motori e la sopravvivenza si sono mantenuti nella coorte trattata alla dose terapeutica e due pazienti hanno raggiunto un ulteriore traguardo.

In un’altra presentazione dei risultati ad interim dello studio STR1VE-EU su onasemnogene abeparvovec, i ricercatori hanno riferito che 21 dei 32 pazienti trattati (65,6%) affetti da SMA di tipo 1 avevano già raggiunto traguardi di sviluppo motorio non osservati nella storia naturale della malattia. L’insorgenza di eventi avversi è risultata in linea con gli studi precedenti.