Biomarcatori sierici per monitorare la distrofia muscolare di Becker

Concetti da ricordare

  • Nei pazienti con distrofia muscolare di Becker (Becker Muscular Dystrophy, BMD), il rapporto creatina/creatinina (Cr/Crn) e la miostatina possono ragionevolmente predire le prestazioni funzionali dei pazienti dopo l’aggiustamento per età.

Perché è importante

  • Le sperimentazioni cliniche sulla BMD sono state gestite dovendo fronteggiare problemi quali ad esempio un reclutamento molto basso o la difficoltà nel dimostrare l’efficacia del trattamento. Mancano ancora biomarcatori obiettivi.  

  • Il Cr/Crn e la miostatina possono potenzialmente fungere da biomarcatori di monitoraggio nei pazienti con BMD.