Risdiplam dimostra efficacia e sicurezza promettenti nei neonati con SMA presintomatica

I risultati iniziali per cinque neonati con atrofia muscolare spinale (Spinal Muscular Atrophy, SMA) presintomatica trattati per ≥12 mesi nello studio RAINBOWFISH indicano che risdiplam ha efficacia e sicurezza promettenti.

Il Professor Laurent Servais, professore di malattie neuromuscolari pediatriche presso il Centro neuromuscolare di Oxford (Oxford Neuromuscular Centre) dell’organizzazione Distrofia muscolare Regno Unito (Muscular Dystrophy UK, MDUK), di Oxford, Regno Unito, e professore invitato di neurologia infantile dell’Università di Liège (Université de Liège), Belgio, ha presentato alcuni risultati ad interim dello studio multicentrico, in aperto, a braccio singolo, RAINBOWFISH (NCT03779334), attualmente in corso, che sta esaminando risdiplam nel trattamento di neonati affetti da SMA presintomatica e geneticamente diagnosticata.