Uno studio di real-world predice le tappe clinicamente significative nei pazienti con DMD

I ricercatori di diversi centri di Londra e Parigi hanno riportato gli esiti della funzione sensomotoria in pazienti affetti da distrofia muscolare di Duchenne (DMD) non deambulanti con una media di risposta standardizzata (Standardized Response Mean, SRM) elevata usando una combinazione di strumenti atti a misurare la forza e la struttura muscolare.

Durante la sua presentazione al congresso virtuale della Società mondiale del muscolo (World Muscle Society, WMS) 2021, la sig.ra Charlotte Lilien del Centro neuromuscolare MDUK di Oxford (Oxford Neuromuscular Centre MDUK), dell’Università di Oxford (University of Oxford), Regno Unito, ha osservato che vi è una mancanza di studi longitudinali prospettici sul decorso naturale dell’evoluzione della malattia degli arti superiori nei pazienti affetti da DMD non deambulanti.