Risultati promettenti provenienti dalla sperimentazione sulla terapia genica nella MP avanzata

Alcuni specialisti hanno riferito i promettenti risultati iniziali di una sperimentazione su VY-AADC01, una terapia genica a base di virus adeno-associati con sierotipo 2 (Adeno-Associated Virus serotype 2, AAV2) che codifica la decarbossilasi degli L-amminoacidi aromatici (Aromatic L‐Amino acid DeCarboxylase, AADC) umana in pazienti affetti da malattia di Parkinson (MP) in stadio avanzato.

Il Dott. Chad Christine dell’Università della California San Francisco (University of California San Francisco), Stati Uniti, ha presentato 3 anni di dati preliminari della sperimentazione PD-1101 sulla terapia genica.

Nella sperimentazione 15 pazienti sono stati sottoposti a infusioni putaminali, bilaterali, intraoperatorie, guidate dalla risonanza magnetica (RM), della terapia genica a tre dosi (5 pazienti in ciascuna coorte di dose). Il Dott. Christine ha riferito che: