Insegnamenti tratti sulla terapia genica per i disturbi neuromuscolari

In una tavola rotonda tenutasi al congresso WMS 2020, esperti nel campo della terapia genica per i disturbi neuromuscolari (Neuromuscular Disorders, NMD) hanno discusso i problemi di dosaggio e di sicurezza relativi alle nuove terapie basate sui geni.

La discussione ha incluso i seguenti punti fondamentali: