Secondo i dati di uno studio multicentrico condotto negli Stati Uniti, la terapia sostitutiva genica può migliorare la sopravvivenza nei pazienti con atrofia muscolare spinale di tipo 1 (spinal muscular atrophy type 1, SMA1).
Secondo i dati di uno studio multicentrico condotto negli Stati Uniti, la terapia sostitutiva genica può migliorare la sopravvivenza nei pazienti con atrofia muscolare spinale di tipo 1 (spinal muscular atrophy type 1, SMA1).