Uno studio di estensione valuta l’uso di fenfluramina aggiuntiva nella sindrome di Dravet

Alcuni ricercatori hanno riportato i risultati ad interim che confermano la sicurezza e l’efficacia di fenfluramina aggiuntiva nel ridurre le crisi epilettiche nei bambini con sindrome di Dravet.

In occasione della conferenza virtuale dell’Associazione Internazionale di Neurologia Infantile/Società di Neurologia Infantile (International Child Neurology Association/Child Neurology Society, ICNA/CNS) 2020, il dott. Joseph Sullivan del Benioff Children’s Hospital dell’Università della California San Francisco (University of California San Francisco, UCSF), Stati Uniti, ha presentato i risultati ad interim di uno studio di estensione in aperto in corso su fenfluramina.

Un totale di 330 pazienti, che avevano preso parte a una delle tre sperimentazioni precedenti, ha avuto una transizione della durata di 2 settimane a una dose standard di 0,2 mg/kg/die. Questa poteva essere aumentata successivamente nel corso dello studio fino a 0,7 mg/kg/die, ad esempio mentre i farmaci antiepilettici (Anti-Epileptic Drugs, AED) concomitanti venivano rimossi, sebbene tutti i soggetti dovessero continuare ad assumere almeno un AED di base.

Il dott. Sullivan ha riportato che l’età media dei pazienti nello studio era di 9,0 anni e il 54,5% era di sesso maschile. La frequenza mediana delle crisi epilettiche al baseline era di 15,3 per 28 giorni. Complessivamente, i pazienti hanno ricevuto una mediana di 445 giorni di trattamento con fenfluramina (intervallo 7-899 giorni).