Effetti della terapia genica sulla demielinizzazione del SNC/SNP nella leucodistrofia metacromatica

La ricerca presentata in occasione dell’EAN [European Academy of Neurology (Accademia europea di neurologia)] 2020 suggerisce che la terapia genica con cellule staminali e progenitrici ematopoietiche (Hematopoietic Stem and Progenitor Cell-Gene Therapy, HSPC-GT) e vettori lentivirali potrebbe prevenire o arrestare la demielinizzazione e l’atrofia cerebrale nella forma infantile tardiva della malattia.