Nuovi dati riportati alla conferenza dell’Accademia americana di neurologia (American Academy of Neurology, AAN) 2021 mostrano un legame tra i livelli plasmatici basali di neurofilamento fosforilato a catena pesante (phosphorylated Neurofilament Heavy chain, pNF-H) e la funzione motoria futura nei pazienti trattati con nusinersen affetti da atrofia muscolare spinale (Spinal Muscular Atrophy, SMA) a insorgenza tardiva.
I neurofilamenti, di cui il più grande è la variante a catena pesante, sono noti per essere rilasciati nel liquido interstiziale dopo un danno assonale o una degenerazione neuronale.
La dott.ssa Michelle Farrar del Sydney Children’s Hospital, New South Wales, Australia, ha presentato i risultati di uno studio volto a valutare il legame tra i livelli plasmatici di pNF-H al baseline (pre-trattamento) e le successive variazioni negli endpoint della funzione motoria clinica in 75 partecipanti agli studi CHERISH e SHINE di nusinersen.